Le thème du « juste prix » du médicament revient fréquemment dans le débat public sur les prix du médicament sans que cette notion ne soit clairement définie. Selon une opinion répandue elle relèverait de conceptions morales, philosophiques, politiques, étrangères au corpus théorique de la science économique, exclusivement vouée à la détermination des prix « efficients ». Toutefois cette conception apparaît restrictive. Les questions éthiques et morales ont toujours été présentes dans la pensée des économistes qui se sont prononcés – directement ou indirectement – sur ce pourrait être un « juste prix » d’un point de vue économique. C’est ce que nous rappelons dans cet article. En fait, l’analyse historique révèle non pas une mais trois conceptions différentes du « juste prix » que nous qualifierons respectivement de déontologique, essentialiste et contractualiste. La première définit le juste prix comme un prix de marché sans fraude ; la seconde comme un prix exprimant une valeur intrinsèque dissimulée dans les biens ; la troisième comme un prix résultant d’une procédure de détermination « équitable ». Si cette multiplicité des définitions ne peut conduire à qualifier cette notion de « scientifique », elle met en valeur des dimensions permettant de rendre les prix plus « justes » comme l’approfondissement de la définition et de la mesure de la valeur thérapeutique et l’amélioration de l’efficacité des procédures institutionnelles de négociation des prix.

Depuis la perspective d’une association de patients, cet article analyse l’histoire des mobilisations des associations de lutte contre le VIH pour l’accès aux innovations thérapeutiques en France. L’article propose une étude critique et chronologique de l’évolution de cet activisme et des relations entre associations et industrie pharmaceutique. Des années 1980 aux années 2000, l’impératif de l’accès précoce à des traitements de qualité l’emporte sur la préoccupation du prix. Celle-ci se pose alors avant tout au Sud où les prix constituent une barrière à l’accès aux traitements. En 2014, l’arrivée d’un nouveau traitement contre l’hépatite C propulse la question des prix des médicaments au Nord. Les associations se mobilisent à partir de l’expertise développée au Sud en matière de propriété intellectuelle. Ce combat contre les prix comme barrière à l’accès transforme les mobilisations des associations, les incite à investir de nouveaux champs d’expertise et à revendiquer une meilleure représentation au sein de certaines instances.

Cet article présente les différents aspects de la détermination du prix des médicaments remboursables en France. Nous abordons la manière dont les prix des médicaments sont fixés selon le statut du médicament, en ville (princeps et génériques) et à l’hôpital (liste de rétrocession et liste en sus). Les enjeux de la fixation du prix et les évolutions récentes sont abordés, ainsi que le rôle des institutions concernées telles que le Comité économique des produits de santé (CEPS) et la Haute Autorité de santé (HAS).

L’article étudie les évolutions de la fixation du prix des médicaments par l’État en France depuis 1948. Si les objectifs de cette politique sont restés les mêmes depuis 70 ans (assurer l’accès des patients à des traitements de qualité, sans grever les comptes de l’Assurance maladie ni compromettre le développement de l’industrie), ses modalités concrètes ont de leur côté fortement évolué, passant d’une administration unilatérale des prix par l’État à une co-régulation du marché des médicaments. Cette transformation a amené les représentants de l’État et de l’Assurance maladie (le Comité économique des produits de santé) à composer avec un nombre croissant d’acteurs (industriels, experts indépendants, professionnels de santé mais aussi politiques pratiquées dans d’autres pays). Pour autant, elle n’a pas conduit à un retrait de l’État : au contraire, la portée de la régulation s’est étendue à l’ensemble des acteurs et des dispositifs déterminant les dépenses de médicaments remboursés.

Aucun accord ne peut prétendre déterminer les prix des médicaments innovants onéreux sur une base scientifique exclusive ou dominante. Ces prix relèvent de ce fait de difficiles négociations commerciales, multifactorielles. Dans un contexte international d’inflation continue et de désarroi des décideurs, les accords se diversifient, les prix publics voient leur justification évoluer et perdent leur signification, au prix de délais d’accès insupportables, voire d’une rupture de dialogue entre acheteurs et producteurs. Entre ces derniers, un contrat de partage de risques économiques peut parfois être justifié pour motiver le co-développement d’une technologie et/ou une transformation organisationnelle sur notre territoire national. Mais pour les contrats d’achat-vente qui ne recouvrent pas cet objet, la garantie commerciale de résultats définis par avance à l’échelle individuelle ou populationnelle nous semble une voie raisonnable, et l’approche dite value-based pricing inappropriée.

L’objet de cette contribution est de revenir sur le rôle théorique de l’évaluation économique des médicaments innovants dans le cadre d’une régulation du marché des médicaments fondée sur une protection par brevet des innovations. Après un rappel sur les mécanismes incitatifs d’une régulation d’un marché par brevet, le rôle de l’évaluation économique dans ce cadre de régulation est précisé. Le contexte spécifique de la fixation du prix du médicament en France et la place qu’y trouve l’évaluation économique sont étudiés dans un dernier temps.

Depuis 2012, la négociation sur le prix des médicaments innovants entre l’État et les industriels prend en compte un « avis sur l’efficience » émis par une commission de la Haute Autorité de santé. Cette nouvelle procédure mobilise des savoirs économiques, dont l’introduction n’a rien d’évident dans le contexte institutionnel français, traditionnellement rétif à l’usage de l’économie. À partir d’une enquête sociologique conduite auprès des services et de la Commission d’évaluation économique de la HAS, cet article analyse la façon dont le calcul coûts-résultats a été introduit dans la fixation des prix des médicaments, en insistant sur le travail opéré par les économistes de la HAS sur les méthodes et les procédures d’évaluation économique. Ces dernières se caractérisent par un degré accru de formalisation. Il pointe aussi les effets institutionnels de l’introduction des avis d’efficience, qui rapprochent des acteurs ayant jusqu’alors travaillé de manière largement séparée, sans pour autant ouvrir publiquement les débats relatifs aux prix des médicaments.

En vingt ans, NICE (National Institute for Clinical Excellence) s’est imposé comme une agence de référence internationale en matière d’évaluation médico-économique. Créée en 1999, l’agence a conservé deux spécificités : le caractère central des analyses coûts-résultats dans ses travaux, et une expertise en matière de médicament. NICE a conquis une capacité administrative dans des contextes débattus, sur lesquels les industriels se sont efforcés d’exercer une influence récurrente, comme l’illustre l’analyse sociologique du cas de l’interféron bêta dans le traitement de la sclérose en plaques. L’introduction du médicament à un prix élevé en 1995, dans un contexte de réorganisation du système de soins, accompagne la création d’une agence nationale. Mais des stratégies de contournement mises en œuvre par des industriels donnent à voir des formes d’influence, voire d’interférences avec la décision publique, qui aboutissent à l’invention d’un « schéma de partage de risques » dont la mise en œuvre se déploie jusqu’aujourd’hui. Tout en contournant les avis négatifs de NICE, l’accord garantit durablement un prix élevé à des médicaments controversés.

Face aux contraintes budgétaires des systèmes de santé et aux prix élevés demandés par les laboratoires pharmaceutiques lors de la commercialisation de nouveaux médicaments, le mode de régulation du marché des médicaments est un enjeu majeur pour les États. En Europe, un des principaux leviers de régulation porte sur les prix et sur les remises versées à l’assurance maladie.
Dans ce contexte, l’objectif de l’étude est d’examiner les véritables écarts de prix fabricants hors taxe des médicaments remboursables protégés par des brevets et délivrés en ville entre la France et les pays qui lui servent de référence dans la fixation des prix (Allemagne, Royaume-Uni, Espagne et Italie). Cet article met en évidence des prix faciaux français inférieurs à ceux de ses comparateurs européens, cet écart pouvant atteindre 38 % avec l’Allemagne. Toutefois, la prise en compte des remises pour la France et l’Allemagne montre, malgré un écart important observé sur les prix faciaux, une différence de prix réels payés par l’Assurance maladie obligatoire aux laboratoires qui serait réduite à 21 %, voire à seulement 6 %, après remises.

Le « retour de l’innovation thérapeutique » depuis 2013, doublant la moyenne annuelle de nouvelles entités moléculaires enregistrées par la FDA durant la décennie 2000, n’a pas été salué par la liesse comme Stéphan Zweig le rapporte en son temps de l’arrivée du télégraphe, mais par des polémiques. Patients et médecins ont interpellé les pouvoirs publics et l’industrie pharmaceutique sur la rationalité du prix des médicaments et leur soutenabilité financière par les systèmes d’assurance maladie universelle. Ces interpellations toujours légitimes, parfois injustes ou excessives, doivent être utiles à interroger la chaîne de valeurs et de risques qui prévaut à l’arrivée sur le marché des innovations, les capacités et les modalités de leur financement ainsi que la place des patients et des médecins dans un écosystème en pleine mutation. [...]