Le thème du « juste prix » du médicament revient fréquemment dans le débat public sur les prix du médicament sans que cette notion ne soit clairement définie. Selon une opinion répandue elle relèverait de conceptions morales, philosophiques, politiques, étrangères au corpus théorique de la science économique, exclusivement vouée à la détermination des prix « efficients ». Toutefois cette conception apparaît restrictive. Les questions éthiques et morales ont toujours été présentes dans la pensée des économistes qui se sont prononcés – directement ou indirectement – sur ce pourrait être un « juste prix » d’un point de vue économique. C’est ce que nous rappelons dans cet article. En fait, l’analyse historique révèle non pas une mais trois conceptions différentes du « juste prix » que nous qualifierons respectivement de déontologique, essentialiste et contractualiste. La première définit le juste prix comme un prix de marché sans fraude ; la seconde comme un prix exprimant une valeur intrinsèque dissimulée dans les biens ; la troisième comme un prix résultant d’une procédure de détermination « équitable ». Si cette multiplicité des définitions ne peut conduire à qualifier cette notion de « scientifique », elle met en valeur des dimensions permettant de rendre les prix plus « justes » comme l’approfondissement de la définition et de la mesure de la valeur thérapeutique et l’amélioration de l’efficacité des procédures institutionnelles de négociation des prix.

La Commission de la transparence (CT), cette instance médico-administrative chargée de se prononcer sur l’opportunité d’une prise en charge des médicaments par l’Assurance maladie, a peu été étudiée en dépit du rôle éminent qu’elle joue dans le fonctionnement du système de santé. Nous proposons d’en écrire l’histoire du point de vue de sa logique interne de fonctionnement, de ses missions et de ses outils d’analyse. Créée en 1980, 35 ans après la Sécurité sociale, elle s’est inscrite dans une continuité doctrinale en matière d’accès au marché des médicaments, inspirée et défendue par l’État. Elle s’efforcera d’y rester fidèle, en dépit des réformes auxquelles elle a été constamment soumise. Cet historique éclaire les débats actuels sur la place de la Commission et sur la pertinence de ses concepts de « service médical rendu » ou « d’amélioration du service médical rendu ». La question se pose, en outre, de savoir si les ajustements empiriques, respectueux des principes fondateurs, auxquels l’État a dû procéder pour adapter la CT à de nouvelles donnes scientifiques, sociales et économiques seront toujours possibles dans l’avenir. Des réformes plus doctrinales ne s’imposeront-elles pas, bousculant des principes fermement établis comme le caractère national des procédures d’accès au marché ou la séparation de l’évaluation médicale et de l’évaluation économique ?

Aucun accord ne peut prétendre déterminer les prix des médicaments innovants onéreux sur une base scientifique exclusive ou dominante. Ces prix relèvent de ce fait de difficiles négociations commerciales, multifactorielles. Dans un contexte international d’inflation continue et de désarroi des décideurs, les accords se diversifient, les prix publics voient leur justification évoluer et perdent leur signification, au prix de délais d’accès insupportables, voire d’une rupture de dialogue entre acheteurs et producteurs. Entre ces derniers, un contrat de partage de risques économiques peut parfois être justifié pour motiver le co-développement d’une technologie et/ou une transformation organisationnelle sur notre territoire national. Mais pour les contrats d’achat-vente qui ne recouvrent pas cet objet, la garantie commerciale de résultats définis par avance à l’échelle individuelle ou populationnelle nous semble une voie raisonnable, et l’approche dite value-based pricing inappropriée.

L’objet de cette contribution est de revenir sur le rôle théorique de l’évaluation économique des médicaments innovants dans le cadre d’une régulation du marché des médicaments fondée sur une protection par brevet des innovations. Après un rappel sur les mécanismes incitatifs d’une régulation d’un marché par brevet, le rôle de l’évaluation économique dans ce cadre de régulation est précisé. Le contexte spécifique de la fixation du prix du médicament en France et la place qu’y trouve l’évaluation économique sont étudiés dans un dernier temps.

Depuis 2012, la négociation sur le prix des médicaments innovants entre l’État et les industriels prend en compte un « avis sur l’efficience » émis par une commission de la Haute Autorité de santé. Cette nouvelle procédure mobilise des savoirs économiques, dont l’introduction n’a rien d’évident dans le contexte institutionnel français, traditionnellement rétif à l’usage de l’économie. À partir d’une enquête sociologique conduite auprès des services et de la Commission d’évaluation économique de la HAS, cet article analyse la façon dont le calcul coûts-résultats a été introduit dans la fixation des prix des médicaments, en insistant sur le travail opéré par les économistes de la HAS sur les méthodes et les procédures d’évaluation économique. Ces dernières se caractérisent par un degré accru de formalisation. Il pointe aussi les effets institutionnels de l’introduction des avis d’efficience, qui rapprochent des acteurs ayant jusqu’alors travaillé de manière largement séparée, sans pour autant ouvrir publiquement les débats relatifs aux prix des médicaments.

En vingt ans, NICE (National Institute for Clinical Excellence) s’est imposé comme une agence de référence internationale en matière d’évaluation médico-économique. Créée en 1999, l’agence a conservé deux spécificités : le caractère central des analyses coûts-résultats dans ses travaux, et une expertise en matière de médicament. NICE a conquis une capacité administrative dans des contextes débattus, sur lesquels les industriels se sont efforcés d’exercer une influence récurrente, comme l’illustre l’analyse sociologique du cas de l’interféron bêta dans le traitement de la sclérose en plaques. L’introduction du médicament à un prix élevé en 1995, dans un contexte de réorganisation du système de soins, accompagne la création d’une agence nationale. Mais des stratégies de contournement mises en œuvre par des industriels donnent à voir des formes d’influence, voire d’interférences avec la décision publique, qui aboutissent à l’invention d’un « schéma de partage de risques » dont la mise en œuvre se déploie jusqu’aujourd’hui. Tout en contournant les avis négatifs de NICE, l’accord garantit durablement un prix élevé à des médicaments controversés.

À la fin du mois de mars 2018, les États membres de l’Union européenne ainsi que le Parlement européen ont envoyé leur réponse construite suite à la proposition de régulation concernant l’évaluation technologique des produits de santé (HTA, health technology assessment européenne) rendue publique par la Commission européenne le 31 janvier 2018. Elle annonce une régulation de l’HTA à l’échelle européenne qui inclut une adoption obligatoire des États membres par l’intermédiaire de leurs agences de santé (HTA bodies) des évaluations cliniques conjointes. [...]