L’aspiration au renforcement démocratique des États modernes touche aussi les domaines du soin, des actions sociales et de l’offre médico-sociale. Chacun de ces États, fort de son histoire, de sa culture et des mobilisations de sa société règle cette ambition différemment. En France, nous avons fait prévaloir l’affirmation des droits et la représentation des associations aux dépens de ce que l’on appelle aujourd’hui l’engagement participatif en santé. Nous avons trop tardé à identifier ses principes et ses modalités. Nous devons le faire maintenant.

À la fin du mois de mars 2018, les États membres de l’Union européenne ainsi que le Parlement européen ont envoyé leur réponse construite suite à la proposition de régulation concernant l’évaluation technologique des produits de santé (HTA, health technology assessment européenne) rendue publique par la Commission européenne le 31 janvier 2018. Elle annonce une régulation de l’HTA à l’échelle européenne qui inclut une adoption obligatoire des États membres par l’intermédiaire de leurs agences de santé (HTA bodies) des évaluations cliniques conjointes. [...]

En vingt ans, NICE (National Institute for Clinical Excellence) s’est imposé comme une agence de référence internationale en matière d’évaluation médico-économique. Créée en 1999, l’agence a conservé deux spécificités : le caractère central des analyses coûts-résultats dans ses travaux, et une expertise en matière de médicament. NICE a conquis une capacité administrative dans des contextes débattus, sur lesquels les industriels se sont efforcés d’exercer une influence récurrente, comme l’illustre l’analyse sociologique du cas de l’interféron bêta dans le traitement de la sclérose en plaques. L’introduction du médicament à un prix élevé en 1995, dans un contexte de réorganisation du système de soins, accompagne la création d’une agence nationale. Mais des stratégies de contournement mises en œuvre par des industriels donnent à voir des formes d’influence, voire d’interférences avec la décision publique, qui aboutissent à l’invention d’un « schéma de partage de risques » dont la mise en œuvre se déploie jusqu’aujourd’hui. Tout en contournant les avis négatifs de NICE, l’accord garantit durablement un prix élevé à des médicaments controversés.

Depuis 2012, la négociation sur le prix des médicaments innovants entre l’État et les industriels prend en compte un « avis sur l’efficience » émis par une commission de la Haute Autorité de santé. Cette nouvelle procédure mobilise des savoirs économiques, dont l’introduction n’a rien d’évident dans le contexte institutionnel français, traditionnellement rétif à l’usage de l’économie. À partir d’une enquête sociologique conduite auprès des services et de la Commission d’évaluation économique de la HAS, cet article analyse la façon dont le calcul coûts-résultats a été introduit dans la fixation des prix des médicaments, en insistant sur le travail opéré par les économistes de la HAS sur les méthodes et les procédures d’évaluation économique. Ces dernières se caractérisent par un degré accru de formalisation. Il pointe aussi les effets institutionnels de l’introduction des avis d’efficience, qui rapprochent des acteurs ayant jusqu’alors travaillé de manière largement séparée, sans pour autant ouvrir publiquement les débats relatifs aux prix des médicaments.

L’objet de cette contribution est de revenir sur le rôle théorique de l’évaluation économique des médicaments innovants dans le cadre d’une régulation du marché des médicaments fondée sur une protection par brevet des innovations. Après un rappel sur les mécanismes incitatifs d’une régulation d’un marché par brevet, le rôle de l’évaluation économique dans ce cadre de régulation est précisé. Le contexte spécifique de la fixation du prix du médicament en France et la place qu’y trouve l’évaluation économique sont étudiés dans un dernier temps.