Le « retour de l’innovation thérapeutique » depuis 2013, doublant la moyenne annuelle de nouvelles entités moléculaires enregistrées par la FDA durant la décennie 2000, n’a pas été salué par la liesse comme Stéphan Zweig le rapporte en son temps de l’arrivée du télégraphe, mais par des polémiques. Patients et médecins ont interpellé les pouvoirs publics et l’industrie pharmaceutique sur la rationalité du prix des médicaments et leur soutenabilité financière par les systèmes d’assurance maladie universelle. Ces interpellations toujours légitimes, parfois injustes ou excessives, doivent être utiles à interroger la chaîne de valeurs et de risques qui prévaut à l’arrivée sur le marché des innovations, les capacités et les modalités de leur financement ainsi que la place des patients et des médecins dans un écosystème en pleine mutation. [...]

Face aux contraintes budgétaires des systèmes de santé et aux prix élevés demandés par les laboratoires pharmaceutiques lors de la commercialisation de nouveaux médicaments, le mode de régulation du marché des médicaments est un enjeu majeur pour les États. En Europe, un des principaux leviers de régulation porte sur les prix et sur les remises versées à l’assurance maladie.
Dans ce contexte, l’objectif de l’étude est d’examiner les véritables écarts de prix fabricants hors taxe des médicaments remboursables protégés par des brevets et délivrés en ville entre la France et les pays qui lui servent de référence dans la fixation des prix (Allemagne, Royaume-Uni, Espagne et Italie). Cet article met en évidence des prix faciaux français inférieurs à ceux de ses comparateurs européens, cet écart pouvant atteindre 38 % avec l’Allemagne. Toutefois, la prise en compte des remises pour la France et l’Allemagne montre, malgré un écart important observé sur les prix faciaux, une différence de prix réels payés par l’Assurance maladie obligatoire aux laboratoires qui serait réduite à 21 %, voire à seulement 6 %, après remises.

La Commission de la transparence (CT), cette instance médico-administrative chargée de se prononcer sur l’opportunité d’une prise en charge des médicaments par l’Assurance maladie, a peu été étudiée en dépit du rôle éminent qu’elle joue dans le fonctionnement du système de santé. Nous proposons d’en écrire l’histoire du point de vue de sa logique interne de fonctionnement, de ses missions et de ses outils d’analyse. Créée en 1980, 35 ans après la Sécurité sociale, elle s’est inscrite dans une continuité doctrinale en matière d’accès au marché des médicaments, inspirée et défendue par l’État. Elle s’efforcera d’y rester fidèle, en dépit des réformes auxquelles elle a été constamment soumise. Cet historique éclaire les débats actuels sur la place de la Commission et sur la pertinence de ses concepts de « service médical rendu » ou « d’amélioration du service médical rendu ». La question se pose, en outre, de savoir si les ajustements empiriques, respectueux des principes fondateurs, auxquels l’État a dû procéder pour adapter la CT à de nouvelles donnes scientifiques, sociales et économiques seront toujours possibles dans l’avenir. Des réformes plus doctrinales ne s’imposeront-elles pas, bousculant des principes fermement établis comme le caractère national des procédures d’accès au marché ou la séparation de l’évaluation médicale et de l’évaluation économique ?

L’article étudie les évolutions de la fixation du prix des médicaments par l’État en France depuis 1948. Si les objectifs de cette politique sont restés les mêmes depuis 70 ans (assurer l’accès des patients à des traitements de qualité, sans grever les comptes de l’Assurance maladie ni compromettre le développement de l’industrie), ses modalités concrètes ont de leur côté fortement évolué, passant d’une administration unilatérale des prix par l’État à une co-régulation du marché des médicaments. Cette transformation a amené les représentants de l’État et de l’Assurance maladie (le Comité économique des produits de santé) à composer avec un nombre croissant d’acteurs (industriels, experts indépendants, professionnels de santé mais aussi politiques pratiquées dans d’autres pays). Pour autant, elle n’a pas conduit à un retrait de l’État : au contraire, la portée de la régulation s’est étendue à l’ensemble des acteurs et des dispositifs déterminant les dépenses de médicaments remboursés.