Les médicaments de thérapie innovante se distinguent d’autres catégories de médicaments, d’une part en raison de leur efficacité souvent consécutive à une seule administration, d’autre part, en raison du caractère très restreint des populations de patients concernées. Ces particularités, ainsi que la très haute technicité de ces produits, engendrent des coûts extrêmement élevés qui soulèvent des difficultés pour les agences chargées de l’évaluation médico-économique et donc pour les financeurs. Il est impératif d’adapter nos modèles d’évaluation à ces médicaments, de mieux utiliser les données de vie réelle et de réfléchir à de nouveaux modes de financement à l’instar de certains accords dits de performance.